მიუხედავად იმისა, რომ ჯერჯერობით ახალი სამკურნალო საშუალება გამოცდის ადრეულ ფაზაშია, ბოსტონში არსებულმა ბიოტექნიკურმა კომპანია Vertex Pharmaceuticals -მა თავის ახალ პრეპარატთან დაკავშირებით ძალიან დამაიმედებელი ინფორმაცია გამოაქვეყნა.
საუბარია საშუალებაზე სახელად VX-880 , რომელიც ღეროვანი უჯრედების ბაზაზეა დამზადებული და რომელიც ტიპი-1 დიაბეტით დაავადებულმა ანონიმმა პაციენტმა სამი თვის წინ, ინიექციის სახით მიიღო. აღმოჩნდა, რომ აღნიშნულ პაციენტს ინსულინზე ყოველდღიური მოთხოვნილება 90 პროცენტზე მეტით შეუმცირდა, ხოლო სერიოზული გვერდითი მოვლენები არ გამოვლენილა. აღსანიშნავია ისიც, რომ უსაფრთხოებისათვის პაციენტს მხოლოდ მიზნობრივი დოზის ნახევარი მისცეს.
„ვერტექსის“ განცხადებაში ნათქვამია, რომ ეს პაციენტი პირველია მცირე კლინიკურ კვლევაში, რომელშიც 16 სხვა ადამიანიც ჩაერთვება. მიუხედავად იმისა,რომ ჯერჯერობით ახალი საშუალება მხოლოდ ერთ ადამიანზე გამოიცადა, შედეგები ისეთი კარგია, რომ კომპანიამ უკვე გადაწყვიტა ინფორმაციის გასაჯაროება.
ახალი პრეპარატის მოქმედების პრინციპი ასეთია: მკურნალობის პროცესში ღეროვანი უჯრედები ინსულინის წარმომქმნელ უჯრედებად იქცევიან და ემსგავსებიან ბეტა უჯრედებს, რომლებიც ბუნებრივად გვხვდება პანკრეასში. ტიპი 1 დიაბეტით დაავადებულებს უჭირთ ინსულინის წარმოება, რადგან მათი იმუნური სისტემა თავს ესხმის და ანადგურებს პანკრეასის უჯრედებს. Vertex– ის მიერ შემუშავებული პრეპარატი კი ამ უჯრედების რეგენერაციის საშუალებას იძლევა. ,,ეს მართლაც ახალი ეტაპია მედიცინაში”, – ამბობს ჯეფ ლეიდენი, Vertex– ის აღმასრულებელი დირექტორი.
,,მოულოდნელად, ჩვენ გვაქვს სრულიად სხვა სახის თერაპია. ჩვენ აღარ ვუმკურნალებთ მხოლოდ სიმპტომს, არამედ დაავადების გამომწვევ მიზეზს. ინსულინი უამრავ ადამიანს უნარჩუნებს სიცოცხლეს, მაგრამ დაავადებას არ კურნავს. ჩვენი მიზანი ის არის, რომ ტიპი-1 დიაბეტის მქონე პაციენტები ინსულინისაგან დამოუკიდებლები გახდნენ“, – განაცხადა მან.
ახალ სამკურნალო საშუალებაზე მუშაობა რამდენიმე წლის წინ ჰარვარდის ლაბორატორიაში დუგ მელტონმა დაიწყო მას შემდეგ, რაც მის შვილებს ტიპი-1 დიაბეტის დიაგნოზი დაუსვეს. 2021 წლამდე ის მხოლოდ ცხოველებზე იყო გამოცდილი და საკმაოდ კარგი შედეგებიც ჰქონდა ნაჩვენები.
ტიპი- 1 დიაბეტით დაავადებულებს მუდმივად სჭირდებათ სისხლის შაქრის კონტროლი და მის დასარეგულირებლად დღეში ინსულინის რამდენიმე ინიექცია.ლეიდენის თქმით, ინსულინის მიღების მიუხედავად პაციენტებთან მაინც შეიძლება განვითარდეს მთელი რიგი გართულებები, როგორიცაა სისხლძარღვების პრობლემები, სისხლის შედედება და ინსულტი. ხოლო ახალი საშუალების გამოცდის შემდეგ სერიოზული გვერდითი ეფექტები არ დაფიქსირებულა.“ ვერტექსის“ დირექტორი აღნიშნავს იმასაც, რომ ჯერ VX-880-ის მასიურ წარმოებაზე საუბარი ნაადრევია, რადგან პრეპარატი კვლევის ადრეულ ფაზაშია და იმისათვის, რათა ის ყველასთვის ხელმისაწვდომი გახდეს, რამდენიმე წელი კიდევ იქნება საჭირო.
